FDA批准用于治疗多发性骨髓瘤的新药Iberdomide

2026年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）授予一款用于治疗多发性骨髓瘤的新型口服药物——iberdomide（商品名：Zenbexus）——加速批准。该药需与daratumumab、透明质酸酶（hyaluronidase-fihj）及地塞米松联合使用，为那些对其他疗法未产生应答的患者提供了一种新的治疗选择。

在获得加速批准之前，iberdomide曾获FDA优先审评，并被认定为“突破性疗法”和“罕见病药”；这是因为该药旨在治疗一种罕见、严重且危及生命的疾病。

多发性骨髓瘤是一种罕见疾病，约占各类血癌病例的 10%。它起源于浆细胞——一种存在于骨髓中的白细胞。这些细胞通常负责抵御感染，保护机体。

目前，针对多发性骨髓瘤尚无常规筛查检测。该病通常是在进行常规血液检查时被发现的——如果检查结果显示蛋白质水平升高或肾功能异常，则可能提示患病。

Iberdomide 属于一类被称为“Cereblon E3 连接酶调节药物”（CELMoDs）的新型药物。它通过靶向 Cereblon 蛋白发挥作用，帮助人体比既往疗法更迅速地分解骨髓瘤癌细胞。

其疗效正在几项试验中接受评估，其中包括 EXCALIBER-Maintenance (NCT05827016) 和 EXCALIBER-RRMM (NCT04975997) 试验。

EXCALIBER-RRMM 试验的首席研究员、埃默里大学温希普癌症研究所（Winship Cancer Institute）首席医学官 Sagar Lonial 医生（医学博士，美国内科医师学会会士，美国临床肿瘤学会会士）表示：“美国食品药品监督管理局（FDA）对 iberdomide 的批准，标志着一种针对复发性或难治性多发性骨髓瘤的新型治疗药物类别的到来——这正是人们所期待的——并有望为患者带来切实且重要的改善。”

据他所述，所观察到的强劲研究结果表明，该药有望成为“多发性骨髓瘤治疗的新基石”。

尽管 iberdomide 的获批流程已获加速，但该药物的处方信息中仍包含警示，指出其可能对发育中的胎儿造成危害（即“胚胎-胎儿毒性”），并存在血栓栓塞（血管内形成血栓）的风险。此外，该药还可能导致中性粒细胞减少症（白细胞计数偏低）、感染以及继发性原发癌。

由于存在胚胎-胎儿毒性风险，Iberdomide 仅可通过一项受限分发计划——“ZENBEXUS 风险评估与缓解策略”（ZENBEXUS Risk Evaluation and Mitigation Strategy）——进行获取。该计划有助于管控供应链，确保药物仅在经过授权的医生评估后才提供给患者，从而降低发生不良副作用的风险。